贵州完成首例“新农合大病保险”跨省即时结报

晚期 35.4）■ 心悸（早期 22.1。

2023-01-11 16:45 · 生物探索 虽说活到老学到老，但长大成年后，学习新知识的能力似乎就变得远不如少年时期了，即使学会了，也没几天就会忘记——这并不是错觉。图1 研究成果（图源：[1]）高效学习意味着在给定的时间内能够学会更多内容，这就要求学习者在接受训练后，需要快速对学习内容进行巩固，即将训练后脆弱、可塑的学习状态稳定为不受新学习内容干扰的牢固记忆。

而成人的GABA水平在整个实验过程中未发生波动。儿童能在课程结束后的几分钟内进入稳定的状态，而成年人则至少在课程结束后一小时内仍处于脆弱、可塑的状态，因而更容易受到回溯性干扰（retrograde interference），即后来的学习影响了先前知识的巩固。评估的结果表明，儿童对于两项训练均学有所成，而成人只有在第二项训练中体现出训练的成果。结果表明，在学习开始之前，儿童体内的GABA总量确实比成人少，然而在学习过程中，儿童表现出GABA浓度的快速提升，这种增加甚至在训练结束后的一段时间内也持续存在。图3 行为实验的设计及结果（图源：[1]）研究的第一作者、现就职于德国雷根斯堡大学的Sebastian M.Frank表示：这说明儿童确实比成人能更快地稳定新学习，这与人们普遍认为儿童的学习能力优于成人的观点一致。

过去针对成年人的研究表明，GABA在稳定学习状态方面起到重要作用，而在儿童身上，这套依赖GABA的系统尚未完全成熟，GABA水平较低，因此反而得出儿童学习效率不如成人的结论。这意味着在涉及认知不同功能时，GABA抑制机制可能以不同的速度迈向成熟。2022年8月，Reata在第二季度报告中指出FDA对Skyclarys的疗效表示担忧，随后，FDA宣布将原定的目标行动日期推迟三个月，以审查Reata因回应担忧而递交的额外数据。

mFARS评分是一种由医生评估的神经学评定量表，用于衡量Friedreich共济失调的疾病进展。FA-COMS研究全称Clinical Outcome Measures in Friedreichs ataxia，为Friedreich共济失调最大的一项自然史研究。在随机、双盲的MOXIe第2部分试验中，经每天150毫克Skyclarys治疗的患者在48周后，在无严重高弓足患者中，其mFARS评分相较于安慰剂组改善2.41分（p=0.014）。在开放标签的MOXIe Extension试验中，接受Skyclarys治疗的患者在三年后，相较于FA-COMS研究中匹配的未治疗患者，其mFARS评分更低。

哥伦比亚大学医学中心神经病学运动障碍专家、医学博士Sheng-Han Kuo表示，此前，Friedreich共济失调的治疗方法包括超适应症使用SSRI抗抑郁药、用神经痛药物Lyrica（普瑞巴林）镇痛以及用ALS药物利鲁唑维持平衡。当高弓足患者纳入统计时，相对于安慰剂组Skyclarys改善评分1.93分（p=0.034）。

生物技术公司Larimar Therapeutics的CTI-1601正在进行II期开发，预计将在2023年下半年公布顶线数据。氧化应激被认为是多种神经退行性疾病的发病机制之一，Nrf2作为内源性抗氧化防御系统的关键调节蛋白，其信号通路已成为相关疾病的重要靶点。根据2021年发表在Annals of Neurology上的研究，Skyclarys具有安全性和良好的耐受性，头痛、恶心和疲劳为其常见不良反应。Skyclarys的研发并非一帆风顺。

Kuo说，除非副作用过于严重，之后他将给所有的Friedreich共济失调患者开Skyclarys的处方。CTI-1601是一种重组融合蛋白，旨在将人frataxin蛋白输送到患者的线粒体中。首个Friedreich共济失调药物获FDA批准，Reata Pharmaceuticals股价飙升189% 2023-03-08 09:21 · 生物探索 2月28日，恰逢国际罕见病日，FDA批准了美国生物制药公司Reata Pharmaceuticals开发的用于治疗罕见神经肌肉疾病Friedreich共济失调的药物omaveloxolone。在美国，约有5000人受此疾病影响。

该重复扩增导致FXN基因编码的线粒体蛋白frataxin表达减少，进而引发线粒体铁过载。美国制药公司PTC Therapeutics的vatiquinone正处在II/III 期研究的评估中，数据预计将在2023年第二季度公布。

vatiquinone是一种抑制15-脂氧合酶的实验性小分子，15-脂氧合酶在氧化应激和炎症反应途径中起到调节作用。而在FDA的批准最终尘埃落定的前一天，FDA的神经科学负责人Billy Dunn 突然离职，由于投资者担心此举可能会对未来的批准造成负面影响，Reata的股价当即暴跌30%

相比之下，腹网膜作为胰岛移植的位置，易于监测，且可以随时移除移植组织，保证患者的安全。因此，科学家们一直在思考是否有更好的移植位置，能够提供更好的生存环境，从而达到更好的效果。糖尿病是一种常见的慢性疾病，全球有数亿人患有此病。参考资料：[1]Hongping Deng, Alexander Zhang, Dillon Ren Rong Pang, et al. Bioengineered omental transplant site promotes pancreatic islet allografts survival in non-human primates. Cell Reports Medicine, 2023; 100959 DOI: 10.1016/j.xcrm.2023.100959.。然而，这些方法都需要进行进一步的研究和验证，以确保其安全性和有效性。该研究证明了在腹膜上移植胰岛细胞的可行性，并且取得了非常成功的结果。

这是第一次在非人灵长类动物模型中进行了这样的演示。胰岛移植治疗糖尿病，腹膜是更好的移植位置吗？ 2023-03-08 09:15 · 生物探索 近年来，随着生物技术和医疗技术的不断发展，医学界治疗糖尿病的方法也越来越多样化。

为了在个体中将网膜优化为移植位置，研究人员使用了局部重组凝血酶（停止出血）和受体者自身血浆，来制造生物降解的基质，将供体胰岛固定到网膜上。在糖尿病患者体内种植胰岛细胞，可在不久的将来完全治愈糖尿病，为糖尿病治疗开拓了新的途径。

CRISPR-Cas9是一种能够剪切、编辑DNA的技术，可精准地定位并修复有缺陷的基因。当前的方法是将胰岛移植到肝脏中，但这种方法效率低下，多达一半的移植β细胞受到免疫攻击而丧失，同时肝脏的容纳量有限。

该方法是利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对患者自身的β细胞进行修复，使其能够正常分泌胰岛素，从而恢复血糖水平。此外，还需要解决如何应用CRISPR-Cas9技术修复β细胞的相关问题，例如如何确保修复后的细胞数量足够，以及如何避免免疫系统对修复后的细胞进行攻击等。糖尿病患者的血液中的葡萄糖水平过高，对身体的健康造成严重影响。最近，在Cell Reports Medicine发表的一项研究中，马萨诸塞州总医院的研究人员开发了一种高效的胰岛移植方法，并证明该方法可以有效地逆转1型糖尿病非人类灵长类动物的情况。

此外，与免疫抑制治疗结合使用以保护胰岛免受免疫攻击。首先，尚未找到一种能够完全避免副作用的方法来实现CRISPR-Cas9的精准定位和编辑，因此可能会发生意外的基因突变或导致其他问题的发生。

马萨诸塞州总医院移植外科研究员邓鸿平博士表示：这种完全的糖代谢控制的实现归功于生物工程方法，这种方法促进了移植胰岛的再血管化和再神经化过程。尽管CRISPR-Cas9技术已经在许多实验中获得成功，并有望成为治疗糖尿病的有效方法，但该技术仍面临着许多挑战和问题。

除了干细胞移植和胰岛移植，最近另一种新型的治疗方法也引起了科学家们的关注。而胰岛移植则是一种旨在替代这些受损β细胞的治疗方法。

其次，对于多基因疾病，如糖尿病，一次性进行全部基因的修复是不现实的，因此需要找到一个合理的基因选择方案。然而，这种方法存在肿瘤发展的可能性，需要更多的研究验证安全性。总的来说，糖尿病的治疗方法正在不断地得到创新和改进。然而，现有的胰岛移植方法存在一些问题。

在2019年，美国加州大学旧金山分校的研究团队就利用CRISPR-Cas9成功修复了人体内的β细胞，并将其移植到小鼠体内，取得了显著的治疗效果。同时，预防糖尿病也是非常重要的。

干细胞移植、胰岛移植和基因编辑技术等新型治疗方法都在不断取得进展，并有望成为治疗糖尿病的有效手段。在治疗糖尿病方面，科学家们利用CRISPR-Cas9技术将其应用于β细胞，通过修改患者体内的β细胞中的缺陷基因，从而使其能够恢复正常的胰岛素分泌功能，最终实现治疗糖尿病的目的。

其中一个很有潜力的位置是腹膜。此外，腹网膜上的工程化位点可以容纳许多其他类型的基因工程细胞，尤其适用于肝脏代谢性或内分泌障碍等疾病的治疗。

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